目前，作为有望治愈疑难疾病的新一代医疗技术，CGT疗法（细胞和基因疗法）越来越受到业界关注，但其背后的支付逻辑仍面临挑战。
一方面，今年全国会谈期间，4款CAR-T产品均未纳入新版医保目录。 “50万元以上不计入，30万元以下不计入”成为一道无形门槛。
但另一方面，复星凯特旗下的益开达®（阿基连扎注射液，CAR-T产品）已连续三年纳入多地惠民保险，按疗效分期给付患者；眼科基因治疗药物Luxturna也已纳入2023年黑龙江、河北、陕西等省的惠民保。此外，“好医保”、“蓝医保”等一些百万元医保产品也纳入其中基因和细胞治疗相关产品。
CGT 治疗的付款逻辑
CGT疗法是一种通过修改或替换患者的细胞或基因来治疗疾病的精准疗法。它可以延缓疾病的进展，甚至提供终身治愈的可能性。据美国基因与细胞治疗学会数据显示，目前全球处于不同临床试验阶段的基因疗法多达2000种，其中53%用于肿瘤治疗，47%用于非肿瘤治疗疗法。生物技术的进步促进了CGT治疗药物的批准。
清华大学医院管理研究所教授、研究员、上海创奇健康发展研究院生物医药创新中心联席负责人陈毅在近期的文章《CGT创新疗法的价值评估与支付模式挑战》中也提到从卫生经济学的角度来看”因此，CGTs疗法在解决未满足的临床需求方面具有巨大的潜力。由于该产品生产和开发过程复杂，通常价格较高，但有效性和安全性证据尚未成熟，对现有支付模式构成挑战。
陈毅告诉记者，按疗效付费是目前国际主流市场（包括欧盟4国、英国、美国）处理CGTs治疗的主要模式，但具体操作模式略有不同。例如，意大利和西班牙采用基于个人功效的分期付款模式，而英国和法国则采用CED（循证有条件付款）模式。
“从国际主流市场来看，企业与付费方签订合同，付费方可以是国家级医保基金主体，也可以是商业保险机构。医保方是CAR-T疗效风险的主要支付主体。在中国目前CAR-T治疗保险协议基本上是指公司通过第三方专业管理机构与个体患者签订合同，患者可以是惠民保险、高端商业保险或百万险的参与者。医疗保险无论是哪种类型的医疗保险。医保机构只支付常规理赔，不是CAR-T疗效风险的主要支付主体，不承担疗效结果的风险。”陈毅表示，“目前，CAR-T疗效风险因此，如果疗效风险分担协议不引入医保缴费人，我国的CGT疗效风险协议和市场发展将困难重重。大规模地。 ”
那么，中国CGT治疗的付费逻辑是怎样的呢？参与惠民宝多省市设计的服务商、源信科技理赔负责人告诉记者，现阶段“风险共担”是惠民宝对于CGT治疗的支付逻辑，即保险公司通过许多保单持有人支付。这些保费形成保险基金，对少数需要接受高价CGT治疗的患者进行补偿，从而在群体中分散和分担风险。一方面，这避免了患者因高额医疗费用而陷入经济困难。另一方面，也可以促进医疗创新和可及性。
该负责人还表示，现阶段，越来越多的商业保险公司推出了针对CGT治疗（细胞和基因治疗领域的药物）的专项保险产品，或者在原有保险产品的基础上增加相关保障条款，这对于为需要补偿的患者提供一定的经济支持。
“随着CGT疗法的多年应用，临床对疾病诊断标准、治疗指征、治疗程序等的要求变得更加明确和详细。这要求保险公司在理赔时更加严格地审查患者是否符合赔偿资格遵守相关规范和指南，确保治疗的必要性和合理性，防止滥用和过度医疗。”该负责人补充道。
惠民宝运营机构及美心健康相关负责人也向记者表示，相比惠民宝目录中的特殊药品（部分产品新适应症可当天获批，次日付费，更加灵活） 、CGT疗法更加灵活。赔偿需要考虑两个因素，即关于赔偿核实的准确性和直接赔偿的便利性，“一方面，我们需要严格按照责任范围内批准的指征进行赔偿，比如一线的定义。和二线药物。另一方面，当药物的新适应症获得批准时，往往需要重新评估。”
探索支付模式
根据Radish Investment的数据，全球CGT治疗市场规模已从2019年的11.9亿美元增长至2023年的111.1亿美元。预计到2028年CGT治疗市场规模将进一步增长至1371.9亿美元。
在CGT疗法中，除了CAR-T疗法外，最常见的基因修饰细胞疗法还包括TCR-T疗法和CAR-NK疗法。截至2023年6月，有146种TCR-T疗法和88种CAR-NK疗法正在开发中，这两种疗法的临床应用成本有望进一步降低。
“除了CAR-T、TCR-T和CAR-NK之外，最近批准的基于间充质干细胞、siRNA、腺相关病毒（AAV）载体等技术的药物都属于CGT疗法的范畴。 CGT疗法下的药物“其特点是个性化程度高、价格高”，一位商业健康险领域的资深专家告诉记者。因此，目前保险公司根据不同CGT治疗领域的药物特点（安全性、有效性、不良反应等）设计不同的保单。绩效工资方式。
多级支付模式下，承担CGT治疗支付责任的惠民宝能否避免“死亡螺旋”？该专家告诉记者，现阶段，不同城市的惠民宝补偿情况差距越来越大。一些经济较发达的城市可以通过医保目录的动态调整，相应减少死亡螺旋的发生。但一些经济欠发达城市在医疗保险、商业保险领域融资能力较弱，理赔率会较高。
“事实上，业界还在探索是否有可能在现有的多级支付模式的基础上，建立一个类似德国的中央协调平衡基金，并用这个基金来分配不同地区的医疗保险支出风险。改善地区间的不平衡。”专家补充道。
随着越来越多的 CGT 治疗药物被批准上市，付款人还可以实施哪些其他策略？为此，陈毅建议，一方面要注重现实数据研究和工作开展。从国际惯例来看，功效付费模式带来的挑战是管理成本和实际操作的复杂性。这背后，如何规范程序、流程和功效数据采集，是按功效付费的前提。
另一方面，通过建立社会保障与商业保险一体化机制，鼓励发展商业保险团体保险，扩大商业保险融资能力，提高群众参与普惠保险的积极性，改善融资和保障水平。治疗模型。
此外，必须降低 CGT 治疗的成本。 CGT疗法相关企业也需要将通过技术创新降低研发和生产成本作为长期目标，让更具成本效益的前沿治疗方案惠及更多患者。
