我们必须承认医疗行业需要保证公平性，这是该行业的特点。然而，与此同时，如果要体现这个行业的效率，就应当允许有一部分公司能够获得超出平均水平的超额利润，以此来鼓励创新。
澎湃新闻记者 蒋立冬 AI创意
随着对基因的了解不断深入以及基因编辑技术的不断发展，人类有希望从最基础的层面攻克疾病。科学家们已经具备了将外源基因导入到目标细胞的能力，并且能够对异常的基因进行修改。另外，还可以将患者的免疫细胞和干细胞进行基因改造，之后再将其回输到体内，以此来达到杀灭癌细胞等治疗的目的。
这类细胞疗法以及基因疗法（Cell & Gene Therapies，CGT），在血液肿瘤领域展现出了巨大的临床价值，在基因缺陷导致的罕见病领域也展现出了巨大的临床价值，同时还展现出了巨大的产业潜力。然而，它们也面临着诸多问题，比如研发成本高昂，存在技术瓶颈，临床转化出现延迟，商业化方面也存在不足。
2025 年 3 月 18 日，“细胞与基因治疗（CGT）产业化进展与项目融资路演对接会”于上海举行。政府机构的嘉宾、国家基金的嘉宾以及券商的嘉宾，围绕技术创新、市场前景、商业模式等话题展开了交流。
市场回归理性，细分赛道活跃
海通证券研究所的副所长，生物医药行业的首席分析师余文心指出，在全球范围内，超过 60%的 CGT 研发管线是被中小型生物技术公司所持有。因为研发时间比较长，并且投资的规模也很大，所以这些企业在早期的时候，通常都需要借助资本市场才能够存活下去。
上海市科委的副主任、一级巡视员朱启高指出，过去的十年属于中国生命科学和生物医药的黄金时期，曾经出现过资本热潮。然而，自 2022 年之后，政策与资本的状况发生了变化，市场进入了“冷静期”。在资本的追捧下，行业的估值过高，最终导致“泡沫”破裂。他曾目睹有企业在创立仅仅三个月时估值为 1 亿，短短两年时间就变成了 100 亿，而现在这些企业正在进行破产重组。”朱启高说。
全球健康领域投融资在全球范围内都在回归理性，不只是在中国。余文心指出，过去三年全球融资规模出现了下降的情况，到 2024 年融资金额接近 600 亿美元，这个金额仅仅是 2020 年高点的一半。在这些融资中，细胞与基因疗法领域募集到的资金超过 60 亿美元，它虽然是最为活跃的细分领域，但是其商业化表现与预期相比显著偏低。
余文心称，全世界的 CGT 产品皆面临成本高以及支付能力欠缺的问题。若以细胞疗法中具代表性的 CAR-T（嵌合抗原受体 T 细胞免疫疗法）为例，这种定制化的疗法需先把患者自身的免疫细胞提取出来，接着对其进行基因处理，让其获得靶向癌细胞的能力，之后再回输到体内。整个疗法不但价格极为高昂，在 40 万到 300 万美元之间，而且产品利润率也不高。全球上市的首款 CAR-T 产品是 Kymriah，它的毛利率不足 20%。
除此之外，CGT 目前仅在血液瘤方面有显著疗效，血液瘤占新发癌症病例的不到 10%。它也仅在罕见病等狭窄领域有显著疗效。且可能存在基因编辑脱靶效应、细胞因子风暴等副作用。这些技术瓶颈影响了一些投资者的信心。
推动技术创新，兼顾公平效率
大环境遇冷，商业化受到制约，然而作为“下一代医学革命”的 CGT，其医疗潜力正在驱使从业者不断推进技术和商业的发展，并且中国企业已成为该领域的重要创新者。
到 2024 年底时，全球已经累计有 105 个细胞与基因疗法药物上市了。此时，市场规模达到了百亿美元，并且还在不断地进行扩容。在去年，全球的细胞与基因疗法产品获批得非常密集。其中，美国有 12 款产品获批，而中国有 5 款产品获批，紧随美国之后。
余文心指出，要突破 CGT 发展的“僵局”，需从两方面入手。一是从科学发现与技术发展着手，去探索将细胞与基因疗法应用于更多适应证的可能性，像把细胞疗法从血液瘤治疗拓展到实体瘤和自身免疫疾病治疗，把基因疗法从罕见病扩大到常规疾病。二是探索更多的通用型技术，以此来克服定制化治疗中高成本、长周期的问题。
与会的 CGT 企业展示了多方面的成果，包括基因编辑效率的提升、递送系统的优化、新靶点的发现以及通用型疗法的研发等，这些成果受到了不少投资者的青睐。上海愈方生物医药科技有限公司依据端粒生物学的发现，把心力衰竭疾病视为“衰老”问题，通过基因治疗来对端粒功能进行调节，以此实现对心力衰竭的治疗。该公司的创始人张家毓同时也是首席科学官，他告诉澎湃科技，从未来的角度来看，利用基因疗法来调节端粒功能的这种思路，有可能还会被应用于其他疾病的治疗方面，甚至在抗衰老领域也可能会发挥作用。“我们刚刚完成了一轮融资，如今在国内外，有很多投资人都对我们表现出了浓厚的兴趣。”他说道。
余文心称，除了技术方面的因素之外，将包含商业保险在内的多元医疗支付体系加以完善，这也是以 CGT 为代表的高投入创新药能够破局的关键所在。
我们必须承认医疗行业需要保证公平性，这是其行业特点。然而，与此同时，如果我们要体现这个行业的效率，就应当允许有一部分公司能够获得高于平均水平的超额利润，目的是鼓励创新。
朱启高称，近期的政策正在释放出积极的信号，这或许对创新药的资本市场“回暖”会有帮助。在今年 1 月 17 日，国家医保局宣告第一版丙类药品目录预计会在今年内发布，该目录中会纳入创新程度较高且临床价值较大的药物。而在今年 3 月 11 日，证监会的负责人在会议里表示“支持优质未盈利的科技企业发行上市”，预计相关的政策在不久之后将会公布。
各地政府从产业发展的角度出发，在 CGT 领域积极展开战略布局，期望能够为企业的创新发展给予资金方面的支持以及政策方面的扶持。朱启高介绍，上海政府在多个方面为企业提供支持。一是在临床资源服务方面，建设临床研究医院等；二是在审评审批帮助方面，推动相关工作；三是在创新产品应用方面，设立未来产业基金等。通过这些举措，全力推动产业发展，强化投融资支持，采取“以投代评”支持机制，为企业发展做好服务。
去年 7 月，据悉上海三大先导产业母基金正式发布。其中有规模为 225 亿元的生物医药产业母基金。上海国投先导私募基金管理有限公司总经理温治介绍，该基金以及其旗下 4 只子基金已投资 26 个 CGT 相关项目，总投资额是 23.04 亿元。
